ДЛЯ БОРЬБЫ С РЕДКИМИ ОПУХОЛЯМИ НУЖНЫ ИННОВАЦИИ

Такие больные, конечно, нуждаются в лечении. Для этого уже немало сделано. Но необходимо дальнейшее совершенствование многих аспектов и в области здравоохранения, и в сфере фармацевтики.

Процесс пошел

В мире проблема редких онкологических заболеваний изучается и обсуждается на протяжении последних 20 лет. В странах ЕС создано Общество, которое занимается этими новообразованиями с 2005 года. В США такая работа началась еще раньше.

Никита Савелов, зав. патологоанатомическим отделением Московской городской онкологической больницы №62, главный внештатный специалист по патологической анатомии в онкологии ДЗ Москвы в качестве лучшей существующей практики отмечает лабораторную структуру во Франции, куда передается большинство патологоанатомических и молекулярно-генетических исследований. "Такие Центры равномерно распределены по всей Франции, чтобы тестирование было доступным во всех регионах. Французские лаборатории финансируются государством, а пациентов туда активно направляют из местных больниц, в которых зачастую отсутствуют расширенные возможности тестирования. Важно, что 23 из 27 государственных центров молекулярной диагностики во Франции имеют возможности NGS (секвенирования нового поколения), равномерно распределенные по стране", — рассказал Н.А. Савелов

В России первая конференция, посвященная редким опухолям, была проведена в 2020 году и объединила более 3000 онкологов. В 2022 году планируется провести следующее такое мероприятие.

Уже сформировано в нашей стране Общество по работе с редкими опухолями, перед которым стоит ряд неотложных задач. Так, по нашему законодательству к редким опухолям относятся те, которые встречаются реже, чем 10 на 100 тыс. населения. В странах ЕС этот показатель — 6. В государствах ЕАЭС тоже необходимо все подвести к одному знаменателю.

Редкие или орфанные

Как утверждают практикующие юристы, работающие в сфере здравоохранения, законодательство никогда не успеет за развитием клинической медицины. Да, в 2015 году оно стало меняться. Но уже прошло достаточно времени для того, чтобы инициировать, в том числе с членами профессионального сообщества, дальнейшие законодательные инициативы.

"Мне не кажется оправданным объединение двух понятий — редких болезней и орфанных препаратов, даже в юридическом смысле, — рассуждает Юлия Павлова, доцент кафедры медицинского права Первого МГМУ им. И.М. Сеченова, генеральный директор Национального институтамедицинского права. — При взаимодействии с законодательством Евразийского экономического союза мы понимаем, что в разных странах трактовка этих понятий отличается. Может быть, нужно изменить частоту или не делать это единственным критерием для признания препарата орфанным. Наряду с этим совершенно непонятен путь пересмотра тех орфанных заболеваний, которые таковыми признаются, потому что это является пусковым механизмом, без которого невозможно зарегистрировать лекарственные препараты в упрощенном порядке".

Наряду с мнением юриста, многие представители медицинского сообщества, работающие в сфере онкологии, полагают, что статус орфанных поможет преодолеть ряд бюрократических барьеров на пути назначения и получения своевременной лекарственной терапии для пациентов с редкими новообразованиями.

Кадры опять решают все

Терапия больных с редкими злокачественными новообразованиями может быть успешной только в том случае, если их диагностикой и лечением займутся высококвалифицированные врачи. Те, кто знает по своему опыту и опыту коллег, как протекают многие локализации редких опухолей и, конечно, какими методами и способами лечатся такие больные.

"Пациентов должны немедленно проконсультировать специалисты, занимающиеся такими новообразованиями. Им должна быть выдана адекватная дорожная карта для того, чтобы мы меньше теряли времени на пути к сохранению жизней этих больных. Конечно, далеко не в каждом онкологическом диспансере есть нужные специалисты. Однако современные технологии телемедицины позволяют любому врачу получить оперативную консультацию тех докторов, которые работают в крупных федеральных центрах и имеют опыт ведения редких онкологических больных, — говорит Андрей Каприн, генеральный директор НМИЦ радиологии, директор МНИОИ им. П.А. Герцена, главный внештатный онколог Минздрава РФ. — Такие пациенты представляют собой особую когорту, которую важно и нужно отслеживать. Я убежден, что необходимо создать специальный регистр пациентов с редкими злокачественными новообразованиями. Наряду с этим на федеральном уровне необходимо сформировать междисциплинарную рабочую группу, члены которой занимались бы редкими опухолями. Это позволит врачам специализироваться на реабилитации таких пациентов с учетом орфанного характера развития и локализации новообразований. Также участие в такой группе поможет профессионально реализоваться тем специалистам, которые занимаются и будут в дальнейшем заниматься именно редкими опухолями".

Пациенты с редкими злокачественными новообразованиями составляют примерно 20% от общего числа онкологических больных, т.е. пятую часть. Это не так уж и мало.

Проблема в диагностике

"Диагностика редких онкологических нозологий – очень большая проблема. Дело в том, что в небольших клиниках трудно правильно поставить редкий диагноз. Ведь для этого нужно обязательно провести генетическое исследование, которое определяет именно тот подтип опухоли, для которого можно применить эффективное лечение. А такое исследование можно сделать не везде, — замечает Ирина Демидова, заведующая лабораторией молекулярной биологии Московской горбольницы №62. — Поэтому мы должны правильно выстроить маршрут не только пациента к лечащему врачу, но и "путешествие" его образцов опухоли".

Редкие опухоли на то и редкие, что диагносты видят их совсем нечасто. Поэтому правильно охарактеризовать редкое новообразование и дать по этому поводу верное заключение бывает очень сложно. В связи с этим должны быть созданы некие центры, которые будут собирать эти случаи, анализируя их. И уже после этого пациента можно будет отправить к тому врачу, который назначит эффективное для данного случая лечение. Это непростая задача, на пути к ее решению предстоит еще преодолеть много препятствий.

Отсутствие биобанков с образцами редких опухолей — еще одна проблема, препятствующая научно–исследовательской работе ученых вне человеческого организма. А без этой работы опять–таки сложно ставить диагноз.

"Редкие опухоли встречаются в любом возрасте. Есть частота, которая увеличивается в определенные декады жизни. Но сказать, что редкие опухоли характерны для пожилых людей, нельзя, — утверждает Александр Феденко, руководитель отдела лекарственного лечения опухолей МНИОИ им. П.А. Герцена — филиала ФГБУ "Национальный медицинский исследовательский центр радиологии" Минздрава России. — Если для пациентов с часто встречающимися опухолями путь от момента постановки диагноза до начала лечения составляет 2–3 недели, то для пациента с редкой формой рака он может превышать несколько месяцев. Это приводит к тому, что злокачественный процесс распространяется все больше и больше. А эффективность лечения снижается. И вот с этой ситуацией и нужно бороться в первую очередь".

К сожалению, новый порядок получения онкологической помощи в своем регионе, действие которого начнется с 2022 года, подходит только для пациентов с часто встречающимися опухолями, т.е. для 80% онкобольных. А для 20% редких онкопациентов нужен другой путь, и эту проблему представители медицинского сообщества онкологов намерены решать с помощью новых подходов в здравоохранении.

Создание лекарств — самая острая проблема

Путь от лаборатории, где открываются новые молекулы и создаются активные вещества, на основе которых разрабатываются инновационные лекарственные средства, до их выхода на коммерческий рынок проходит разные этапы клинических исследований. На сегодняшний день в мире принято, что для проведения таких исследований в них должно принимать участие порядка 500 больных. Считается, что только такое количество данных достаточно, чтобы сделать объективно правильный статистический вывод.

"Мы посчитали, что для редких опухолей, если стремиться к той цифре, которая считается статистически значимой, время проведения такого клинического исследования может превышать 70 лет. За это время должно смениться кадровое поколение сотрудников, создающих инновационные лекарственные препараты для борьбы с редкими опухолями, — обращает внимание Александр Феденко. — Поэтому группа ученых собралась и поставила вопрос о том, что нужен какой–то другой подход. И появились так называемые когортные исследования".

Когортными называются такие медицинские исследования, которые используются для выявления причин заболевания, установления связей между факторами риска и их последствиями для здоровья. Структура такого исследования позволяет проследить за группой (когортой) участников и выявить различия в частоте развития у них определенных клинических исходов.

Так, в процессе когортных исследований при создании лекарств должно быть установлено, что одинаковая мутация клеток приводит к образованию разным злокачественных образований различной локализацией. Нозологии собирают вместе. И их носителям дают один и тот же препарат, который действует на общую для них мутацию. Это помогает существенно сокращать время клинических испытаний.

В ближайшее время необходимо:

• Выделить и сформировать порядок работы федеральных, муниципальных и ведомственных центров экспертизы по профилю "онкология", в которые будут маршрутизированы пациенты для верификации диагноза и определения тактики лечения.

• Выстроить систему менеджмента и управления качеством и внедрения информационных технологий и цифровой патанатомии. Сейчас имплементация, т.е. практическая реализация этих технологий, осуществляется на базе трех основных пилотных проектов — в ГКОБ №1, ГКБ40/Коммунарка и Морозовской больнице. Используется лабораторная информационная система Labforce на основе российского программного обеспечения c современной системой контроля качества и интеграцией с ЕМИАС.

• Определиться с понятием «орфанный лекарственный препарат» по отношению к редким онкологическим заболеваниям.

• Расширить методики диагностики, возможности маршрутизации и доступа пациентов к лекарственной терапии.

Эксперты возлагают надежды на скорейшие изменения в регулировании, которые позволят решить данные проблемы в лечении пациентов с не такими уж и редкими опухолями.